Résumé d’article | Jnana Therapeutics annonce la réalisation d’une preuve de concept clinique positive avec le JNT-517, un traitement oral potentiel pour la phénylcétonurie

Article summary | Jnana Therapeutics Announces Positive Clinical Proof of Concept for JNT-517, a Potential Oral Treatment for Phenylketonuria (English below)

Bonjour tout le monde!

Voici un court résumé de ce communiqué de presse (en anglais) partagé en janvier 2024 par Jnana Therapeutics au sujet d’un traitement oral pour la phénylcétonurie.

• Jnana Therapeutics a annoncé des résultats cliniques positifs pour le JNT-517, un traitement potentiel de première classe et oral pour la PCU.

• Le JNT-517 a démontré une réduction significative de 51% du taux de phénylalanine sanguin par rapport à la ligne de base.

• Le traitement s’est avéré sûr et toléré, sans événements indésirables graves.

• Jnana prévoit de faire progresser le JNT-517 directement dans une étude pivotale au début de 2025 en raison de ces résultats positifs.

• Le design de l’essai a été adapté pour accélérer le programme sur la base de ces résultats intermédiaires.

• Le JNT-517 représente une nouvelle approche thérapeutique qui pourrait transformer le paradigme actuel de traitement du PKU.

Qu’est-ce que le JNT-517? (Directement du communiqué, traduit par DeepL)

Le JNT-517 est une petite molécule inhibitrice sélective du transporteur de Phe SLC6A19 qui a le potentiel d’être une thérapie orale de premier ordre utilisée pour traiter toute personne atteinte de PCU, indépendamment de l’âge ou du génotype. Le JNT-517 agit sur un nouveau site allostérique cryptique pour bloquer la réabsorption rénale du Phe et offre une nouvelle approche prometteuse pour réduire les niveaux de Phe dans le sang. La Food and Drug Administration des États-Unis a accordé au JNT-517 la désignation de maladie pédiatrique rare à la fin de 2022.

Pour finir, je rappelle que je ne suis pas un professionnel de la santé ni un scientifique. Je partage ces informations sur une base personnelle car je les trouve intéressantes et pertinentes. Consultez les professionnels de la santé qui vous suivent si vous avez des questions au sujet des traitements.

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Article summary | Jnana Therapeutics Announces Positive Clinical Proof of Concept for JNT-517, a Potential Oral Treatment for Phenylketonuria

Hello everyone!

Here is a short summary of this press release shared in January 2024 by Jnana Therapeutics regarding an oral treatment for phenylketonuria.

• Jnana Therapeutics announced positive clinical results for JNT-517, a potential first-in-class, oral treatment for PKU.

• JNT-517 demonstrated a significant 51% reduction in blood phenylalanine levels from baseline.

• The treatment was safe and tolerable, with no serious adverse events.

• Jnana plans to advance JNT-517 directly into a pivotal study in early 2025 based on these positive results.

• The trial design has been adapted to accelerate the program based on these interim results.

• JNT-517 represents a novel therapeutic approach that could transform the current treatment paradigm for PKU.

What is JNT-517? (Directly from the press release)

JNT-517 is a small molecule selective inhibitor of the Phe transporter SLC6A19 that has the potential to be a first-in-class oral therapy used to treat anyone with PKU, regardless of age or genotype. JNT-517 acts at a novel cryptic allosteric site to block renal Phe reabsorption and offers a promising new approach to lowering blood Phe levels. The U.S. Food and Drug Administration granted JNT-517 Rare Pediatric Disease designation in late 2022.

Finally, I would like to remind you that I am not a medical professional or a scientist. I am sharing this information on a personal basis because I find it interesting and relevant. Please consult your healthcare professionals if you have any questions about treatment.